Когато медикаментът “Ексондис 51” (Exondys 51) беше одобрен преди седем години за лечение на мускулна дистрофия тип “Дюшен” – смъртоносна болест, която поставя децата в инвалидни колички, нямаше доказателство, че лекарството наистина забавя болестта. Компанията все още не е предоставила убедителни данни и до днес.
Производителят на лекарството – “Сарепта терапютикс” (Sarepta Therapeutics), досега е събрал повече от 2,5 милиарда долара от продажби от “Ексондис 51” и две свързани лекарства. И трите бяха разрешени от САЩ чрез регулаторен пряк път, наречен ускорено одобрение, който позволява на компаниите да предлагат лекарства на пазара, преди да завършат окончателните изпитвания в случаите, когато пациентите имат малко или никакви възможности за лечение.
Лекарствените компании печелят милиарди от недоказани лечения
Ускорените одобрения на американската Агенция по храните и лекарствата спомогнаха за бързото пускане на обещаващи терапии на пазара, но последващите изследвания, за да потвърдят, че лекарствата действат, понякога се пренебрегват.
В случая с “Exondys” потвърдителното проучване на “Sarepta Therapeutics” дори не е започнало до четири години след одобрението му и няма да бъде завършено до 2024 г., осем години след като е започнало да се продава лекарството.
Това не е необичайно. Анализ на “Блумбърг нюз” (Bloomberg News) в базите данни на Агенцията по храните и лекарствата откри 19 лекарства с ускорени одобрения, чиито потвърдителни изпитвания все още са били посочени като забавени към април. Това включва проучвания, чиито официални крайни срокове са изтекли, както и изпитвания, които изостават от графика. Анализът също така установи още седем лекарства с ускорено одобрение с проучвания, изостанали от графика, които не са били категоризирани като забавени, тъй като компанията е предоставила някои данни на агенцията.
Отчаянието на неизлечимо болните и техните близки
Това е движещата сила на програмата за ускорени одобрения. Тя е създадена през 1992 г., отчасти за да се получат обещаващи терапии за ХИВ, преди да бъдат завършени дългите изпитания. Ускореният път на одобрение позволява на агенцията бързо да одобри ново лечение, ако ранните резултати, обикновено от лабораторни тестове или сканирания, предполагат, че е „разумно вероятно“ да работи.
Макар че е започнало като сравнително неясен начин, по който производителите на лекарства да доставят нови лекарства на пациентите, ускореното одобрение сега е бизнес модел за някои компании. Критиците твърдят, че Агенцията по храните и лекарствата не е направила достатъчно, за да принуди компаниите да предоставят убедителни данни за лекарствата, които вече продават.
Парите отиват за генни терапии
Успехът на “Exondys” според “Sarepta Therapeutics” е позволил на компанията да събере милиарди долари, които е вложила обратно в изследвания и производство на генна терапия. Програмата за генна терапия „нямаше да съществува без одобрението на Exondys“, каза изпълнителният директор на “Sarepta Therapeutics” Дъглас Инграм. В проучване при 41 пациенти терапията е имала смесени резултати: тя не е успяла ясно да подобри цялостната способност на пациентите да стоят, да ходят, да се катерят, да скачат и да бягат в сравнение с плацебо. Терапията е повишила равнищата на версия на протеина дистрофин, друга ключова цел на изследването. Резултатите не се различават особено от тези при други лекарства на “Сарепта терапютикс”.
Муден и неясен закон опитва „да оправи нещата“
От компаниите се изисква да проведат допълнителни изпитания, за да докажат, че лекарството работи след ускорено одобрение, но доскоро не е имало натиск да се направи това бързо. Конгресът на САЩ формализира ускорения процес на одобрение в закона през 2012 г. През декември 2022, с подкрепата на Агенцията по храните и лекарствата, Конгресът прие нов закон, според който агенцията „може“ да изисква потвърждаващи проучвания да са в ход по време на ускорено одобрение.
Производителите на лекарства могат да обжалват предложеното оттегляне пред комисаря на агенцията, но подробностите за това как ще работи процесът са неясни. А агенцията не може незабавно да принуди лекарствата с ускорено одобрение да бъдат премахнати от пазара след неуспешни изпитания, каза Бишал Гявали, онколог в Кралския университет в Канада.
Тежките последствия от предоверяване на „одобрени“ лекарства
Междувременно хората всеки ден приемат лекарства, които не отговарят на типичния стандарт за одобрение на Агенцията по храните и лекарствата. Лекарката от Йейлския университет Решма Рамачандран каза, че през 2020 г. нейна пациентка е развила възпаление на дебелото черво, след като е била лекувана за фоликуларен лимфом с лекарство, което е получило ускорено одобрение за тази употреба. Пациентката се нуждаеше от операция за отстраняване на част от дебелото черво и ракът не беше излекуван, каза Рамачандран.
На следващата година производителят на лекарството обяви, че оттегля ускореното одобрение за този вид рак. Компанията “Секура био” (Secura Bio) каза, че оттеглянето не се основава на сигнали за безопасността, а че тя не може да си позволи разходите за по-големите изпитания, които са необходими за пълното одобрение. Лекарството “Копиктра” (Copiktra) остава на пазара за други видове рак.
Брой на оттеглените одобрения за лекарства в последните 20 години (графиката не включва ваксини):
Как го правят другите държави
След САЩ други страни също създадоха механизми за ускорено одобрение. Но в повечето страни, с изключение на Япония и Канада, съкратените одобрения идват с дати на изтичане, показва преглед от 2022 г. от служители на Агенцията по храните и лекарствата. Европейският съюз има ускорен път, въпреки че разрешава лекарство на пазара само за една година, насърчавайки компаниите по-бързо да предоставят данни, показващи, че лечението работи.
Противоречиви ползи
Има някои забележителни медицински постижения, които са преминали през ускорения път на одобрение – като лекарството за левкемия “Гливек” (Gleevec) на компанията “Новартис” (Novartis). Ускорените одобрения разшириха използването на имунотерапии срещу рак като “Кийтруда” (Keytruda) на “Мерк” (Merck) и конкурентното лекарство “Опдиво” (Opdivo) на “Бристол Майерс Скуиб” (Bristol Myers Squibb). Но дори и за лекарствата на “Мерк” и “Бристол Майерс Скуиб”, които са много ефективни и добре доказани при множество видове рак, някои ускорени одобрения за определени видове рак по-късно бяха оттеглени.
През последните години използването на ускорения път се разпространи в по-спорни области като болестта на Алцхаймер, където лекарите не са единодушни дали сканирането или лабораторните тестове могат надеждно да предскажат дали лекарството действа. Лекарството “Адухелм” (Aduhelm) за Алцхаймер на “Биоген” (Biogen) може да е най-добрият пример за това. Две големи проучвания на компанията дадоха противоречиви резултати – едно проучване показа, че работи, а друго – не. Консултативен панел на Агенцията по храните и лекарствата гласува против одобряването му чрез традиционни канали през ноември 2020 г. Само седем месеца по-късно агенцията реши да използва ускорения път, за да одобри лекарството на фона на натиск от защитници на пациентите.
Колко ни струва експериментът
След спора с “Адухелм” Службата на генералния инспектор на министерството на здравеопазването и човешките услуги на САЩ проучи колко струва на данъкоплатците програмата на Агенцията по храните и лекарствата. Според доклада на службата федералните програми “Медикеър” (Medicare) и “Медикейд” (Medicaid) са похарчили над 18 милиарда долара между 2018 г. и 2021 г. за лекарства с ускорено одобрение, чиито потвърдителни изпитания в крайна сметка са били отложени.
„Хората може да прекарат последната година от живота си, приемайки нещо, което в крайна сметка се оказва неуспешно“, каза Рамачандран от Йейлския университет за ускорения път на одобрение. „Можеха да опитат нещо друго.“
Когато узаконим безотговорността
Както „Богари Медия“ неведнъж информира, ваксините с ускорено одобрение в САЩ показват потресаващи недомислици и ефекти, за които внедрилите ги не предполагаха и не предупредиха обществеността. Клиничните проучвания имаха недопустими пропуски. Генните терапии се очертават като новата дойна крава за фармацевтиката, не на последно място защото един генетично променен организъм сам започва да генерира болести, за които в „затворен кръг“ пак опира до големите компании за лекарства.
Зад паравана на програма, която претендира да даде шанс на раково болни в последен стадий или на болни от Алцхаймер, се прокарват „ваксинации“, които – доказано от хиляди нежелани и смъртоносни реакции – могат да увредят или убият здрав човек. Но заради печалбите и обсебването на човешкото здраве този риск се премълчава и натискът именно този вид терапия да се прилага върху децата (дори след като официално е обявен краят на пандемията от Ковид-19) е потресаващ.
В медиите изтичат факти за напълно нарочното разработване на нови щамове на опасни вируси – като възможност за същите после да се предложи „лекарство“. Не на последно място, стилът компанията производител да не поема отговорност за рекламирания и дори налаган от нея лекарствен продукт започва да става „нормална“ практика.
