Появата на „новия” коронавирус преди около две години беше съпроводена с едно качествено ново явление, което може би остана незабелязано за широката публика – началото на широкото легализиране на генната терапия. Върху техники за редактиране на човешки гени се работи от много години, но по различни причини това изглеждаше не много близо до получаване на одобрение от държавните регулаторни институции – било поради недостатъчно време за изпитване, било поради технически неуспехи, а също и поради етични причини и липса на подходящо законодателство, което да бъде прилагано при възникване на проблеми от всякакво естество.
Първата цел беше промяна на общественото мнение
При все че първите кандидати за иРНК ваксини първоначално бяха обявени за вид генна терапия (подобно нещо беше споменато, например, на сайта на Pfizer съвсем в началото, а после беше премахнато), поради бурните обществени реакции на недоверие към новата технология терминът генна терапия веднага спря да се използва.
С масирана акция в десетки „фактчек” сайтове обществото беше убеждавано (повече за фактчекърите вижте тук), че иРНК технологията не е генна терапия и че иРНК не би могло да влиза в генома, нито да го променя (въпреки че модифицира процеса на генна експресия на човешките клетки, което е достатъчно обезпокоително). Впоследствие се оказа, че всъщност този процес на влияние на генома е възможен чрез иРНК.
Настоящата статия обаче няма за цел да навлиза в подробности за доказателствата за и против този въпрос, а по-скоро иска да обърне внимание на промяната на маркетинговото и медийното отразяване, следващо пътищата и промените в общественото мнение.
Днес, след двугодишно ежедневно говорене и писане за иРНК препаратите по всички видове медии, обществото е свикнало с тях и вече е възможно открито да се обяви фактът, че повечето големи фармацевтични фирми смятат генната терапия за “бъдещето на медицината”.
За интересуващите се от бранша не е тайна, че големите инвестиции в тази посока, както и създаването на специални отдели в компаниите, бяха започнали преди ковид кризата.
През 2019 г. някои от фарма-гигантите тъкмо започваха да рекламират на сайтовете си тези отдели. Получи се обаче нещо като отложен старт на тази популяризация, защото общественото мнение оказа неочакван отпор. При това отпор, базиран не просто на някакви теоретични мнения, а плод на реални наблюдения на действието на рекламираните препарати, което се оказа далеч от рекламираното и от първоначално възлаганите на тях надежди.
Може би няма да е преувеличено да се каже, че маркетингът и впрегнатата медийна машина за тези продукти са най-мащабните в човешката история. Кой друг продукт от каквото и да естество е имал близо двегодишно ежедневно обсъждане и реклама по телевизии, радиа, печатни издания, интернет сайтове, социални мрежи, приложения, печатна и външна реклама и всякаква друга медия, за която се сетите. Отделно и не по-маловажно беше наложеното по политически начин използване на продукта, отново в мащаб, несравним с нищо друго в историята.
Ако обаче се абстрахираме от медийния балон, това, което в реалността остава от тези първи легализирани иРНК „ваксини”, е следното: „краткотрайно индуциране на антитела и някаква защита от определени варианти на коронавируса”. Наистина, на фона на напудрената рекламна кампания, това е единственото, което по някакъв начин се доказа за тези препарати (ако изобщо са верни данните).
Всичко останало, което се рекламираше или на което хората се надяваха – защита от заразяване, защита от предаване на вируса, дълготрайна защита, защита от повече варианти – не се случи. За недостатъчното време за изпитване на препаратите и възможните дългосрочни странични ефекти дори няма да отваряме дума. Така, шумно рекламираният лъв се оказа малко котенце.
Една голяма цел обаче беше постигната – отвори се вратата и се проправи пътят за другите генни технологии.
Нови сделки на полето на генната терапия
На 10 януари Pfizer сключи три сделки, проправящи пътя за разширение на генни терапии. Фармацевтичният гигант се съгласи да плати до 1,35 милиарда долара, включително 300 милиона долара предварително, на Beam Therapeutics Inc., за да си партнира по техника за редактиране на ДНК. Две други сделки ще дадат на Pfizer достъп до технология за синтезиране на генетичен материал и доставката му до клетките.
„Ясно е, че това е един от основните приоритети, които Pfizer и аз самият имаме за тази година“, каза в интервю изпълнителният директор Алберт Бурла и добави, че акумулираният от продажбите на ковид ваксини капитал ще бъде вложен в тази посока. Печалбите от ваксината донесоха на фирмата 36 милиарда долара за 2021 г., далеч надхвърляйки тези на другите фирми.
В свое интервю пък главният изпълнителен директор на Beam Джон Евънс каза, че производството на иРНК ваксини е дало на Pfizer експертен опит за прилагане на други възможности за иРНК, като например редактиране на базата. Pfizer и Beam планират да използват иРНК, за да доставят редакции, които, ако са успешни, биха променили ДНК на човек, за да коригират или евентуално дори да „излекуват” генетично заболяване. От години Pfizer си партнира с BioNTech за разработване на продукти в тази област.
Pfizer ще работи в партньорство с Beam, за да използва базово редактиране – техника за прецизно манипулиране на ДНК, за разработване на терапии за редки генетични заболявания. Базовото редактиране позволява на учените да променят отделни букви от генетичния код и може да носи по-малък риск от странични ефекти от подходите за редактиране на генома като Crispr.
Разработката на „генната ножица” Crispr спечели Нобеловата награда за 2020 г. Въпреки че Crispr може да премахне и замени специфични ДНК последователности, той е склонен към нецелеви ефекти, които могат да доведат до нежелани резултати при терапиите. Някои от опасенията при използването му са, че докато „изрязва” едни лоши участъци от гена, неочаквани промени се появяват в съвсем други участъци.
Втората сделка на Pfizer е подписано лицензионно споразумение за използване на технологията на Codex DNA Inc. за производство на синтетични генетични компоненти и протеини във ваксините срещу Ковид 19 и други продукти на фармацевтичния гигант. Codex може да получи повече от 100 милиона долара по сделката, ако бъдат постигнати определени цели.
Третата сделка е с Acuitas Therapeutics, частна компания, която произвежда липидни наночастици, които се използват за доставяне на генетичен материал в човешкото тяло. Pfizer използва липидите като носители на крехката иРНК в ковид препарата си.
В новооткрития пазарен хоризонт се включват и други фармацевтични гиганти
Междувременно и конкурентите на Pfizer удвояват усилията си в областта на генетичните технологии. Германският фармацевтичен гигант Bayer също се ориентира към полето на генната терапия, като ще плати повече от 1 милиард и 40 милиона долара на лабораторията Mammoth Biosciences за разработването на до пет кандидата за in vivo редактиране на гени.
Mammoth Biosciences разработва ултрамалки ензими за по-лесно опаковане и доставка в клетките. Тези генни редактори могат да бъдат използвани в по-малки адено-асоциирани вирусни вектори (AAV), но също и в определени липидни наночастици (LNP), технологията, използвана за транспортиране на базираните на иРНК Covid-19 ваксини в клетките.
Bayer заяви новата си стратегия за преминаване от традиционно фармацевтично минало към генна терапия от следващо поколение още преди година, когато придоби AskBio, компания за генна терапия.
Нов пазар – нови печалби, но не за здравето ви
Полето на биотех фирмите и стартъпите в момента е много динамично, извършват се сделки за милиони и милиарди, като фармацевтичните гиганти купуват нови технологии, разработени от по-малки стартъпи. Върви се към окрупняване и в някакъв смисъл монополизиране на тези технологии от големите играчи, които отново целят да погълнат този пазар. Нещо, което вече много се „услади” на фирми като Pfizer и Moderna, които всъщност са притежание на едни и същи фондове – Vanguard и Blackrock.
И да, говорим за пазари и печалби, а не за грижа за здравето.
